這一新的合作將勃林格殷格翰在疾病機制研究和基因治療開發方面的經驗與柯睿在病毒數據庫建設和體內高效AAV篩查方面的專業知識相結合,從而為患者提供潛在的更安全、更高效的新AAV血清型。
現有AAV血清型的臨床應用受到轉導效率低、組織特異性和免疫原性高等特點的限制。因此,尋找新的AAV血清型來克服這些挑戰對于大多數基于AAV的基因治療是非常重要的。
與其他傳統的載體工程技術相比,柯睿基因的專有VELPTM平臺有幾個關鍵的方法創新,包括構建高多樣性和有效比的質粒文庫的綜合策略。優化后的AAV生產方案可確保基因組和衣殼配對的高準確性和世界級病毒數據庫的生產能力。
同時,生理動物模型可以保證AAV媒介篩選和驗證的質量。通過一系列的技術創新和優化,VELPTM平臺大大縮短了尋找“正確”AAV航母的過程。
與克睿基因的合作由勃林格殷格翰中國對外創新合作中心發起。該中心由三個業務部門組成:跨境研究、業務開發、許可和風險投資。致力于成為中國生物醫藥(http://www.bbmxgt.com/sell/l_14/)行業的首選合作伙伴,將更多來自中國的創新合作項目納入勃林格殷格翰全球R&D管道,最終惠及更多患者。
截至目前,勃林格殷格翰中國對外創新中心已與多家中國知名科研機構和生物技術公司建立了合作伙伴關系。