近日，博雅輯因宣布，其針對輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產品(http://www.bbmxgt.com/invest/)ET-01的臨床試驗申請獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心批準。
據悉，博雅輯因曾于2020年10月27日宣布藥監局正式受理其針對ET-01的臨床試驗申請。
關于ET-01
ET-01是一款處于研發階段的、自體的、體外基因編輯療法產品，此次獲批開展的臨床試驗是一項多中心、開放的、單臂臨床研究，該項研究將在輸血依賴型β地中海貧血患者中評價ET-01單次移植的安全性和有效性。
ET-01的通用名為CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血干祖細胞注射液，是處于研發階段的、自體的、體外基因編輯細胞療法產品，用于治療輸血依賴型β地中海貧血。
ET-01原液通過采集患者自體動員外周血單個核細胞，富集CD34+細胞群后用CRISPR/Cas9系統編輯BCL11A基因的紅系增強子制成。
