GC和Clinigen K.K的Hunterase?（idursulfase beta）獲日本批準用于治療亨特綜合征

  韓國生物制藥公司(http://www.bbmxgt.com/company/)GC制藥公司和總部位于東京的Clinigen K.K.宣布，兩家公司收到日本批準制造和銷售(http://www.bbmxgt.com/sell/)Hunterase側腦室內（ICV）注射液15 mg（idursulfase-beta（重組）），用于治療粘多糖病II型（亨特綜合征）。

  粘多糖病II型是一種遺傳性溶酶體病，主要發生在男孩。它是一種全身性疾病，由于先天性缺乏溶酶體，導致神經、骨骼、關節和器官出現各種癥狀，溶酶體是一種酶，具有分解體內不必要的脂類和糖類的作用。

  目前的標準治療方法是酶替代療法（ERT）和對癥治療。2019年2月，Sangamo Therapeutics宣布了首個永久改變粘多糖病II型患者DNA的“體內”人類基因編輯療法，其使用鋅指核酸酶進行基因編輯的臨床試驗同一時間開始進行。

  兩家藥企介紹，通過靜脈注射給藥的酶替代療法藥物已經在日本和其他國家用于治療Ⅱ型粘多糖病的全身癥狀。然而，目前還沒有針對中樞神經系統癥狀的治療藥物，約70%的患者患有中樞神經系統癥狀。

  GC制藥公司最新批準的Hunterase ICV注射劑15mg，直接輸送到腦室，可以到達大腦細胞和中樞神經系統。它有望緩解疾病的某些方面，如精神運動(http://www.bbmxgt.com/sell/l_35/)發育遲緩。

  Hunterase®（idursulfase beta）是一種長期治療粘多糖病II型患者的藥物。idursulfase beta是iduronate-2-sulfatase溶酶體馬來酸酶的一種純化形式：重組人iduronate-2-sulfatase（rhI2S）。

  Hunterase的有效性和安全性在兩項臨床研究中得到了證實，研究持續時間為24-52周，其中包括年齡在38個月到35歲之間的亨特綜合征男性患者。