關于Elzonris
Elzonris是一種CD123導向的細胞毒素，專門針對CD123靶點設計，由人IL-3與截短的白喉毒素（DT）進行重組融合而成，其中IL-3結構域能夠將細胞毒性DT片段引導至表達CD123的腫瘤細胞，在被腫瘤細胞內化后，Elzonris能夠不可逆地抑制蛋白質合成并誘導靶細胞凋亡。
Elzonris被FDA于2018年12月批準用于治療2歲及以上的BPDCN兒童和成人患者，包括既往未接受治療（初治）和既往已接受治療（經治）的BPDNC患者。
Elzonris在美國獲批是基于在初治和經治BPDCN患者中開展的一項多中心、多隊列、開放標簽、單臂研究的數據。
第一隊列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris標簽劑量和時間表治療，7例(54%)實現完全緩解或臨床完全緩解(CR/CRc)，中位CR/CRc持續時間未達到(范圍：3.9個月-12.2個月)。
第2隊列中，15例復發性或難治性BPDCN患者接受了Elzonris治療，1例實現CR緩解，1例實現CRc緩解。
據悉，Elzonris在歐盟獲批是基于2020年11月歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）發布的積極意見，而CHMP的積極審查意見是基于有史以來在既往未接受治療（初治）和既往已接受治療（經治）BPDCN患者中開展的最大規模的前瞻性臨床試驗。
